El Dr. Jaume Mora rep la IV Beca FERO Dr. Baselga per impulsar noves teràpies contra el càncer pediàtric

El Dr. Jaume Mora, director científic del Pediatric Cancer Center Barcelona de l'Hospital Sant Joan de Déu i cap del grup de recerca "Sarcomes i Neuroblastoma" de l'Institut de Recerca Sant Joan de Déu, ha estat guardonat amb la IV Beca FERO Dr. Baselga, dotada amb 300.000 euros, per al projecte "Exploiting Cell State Vulnerabilities to Target Pediatric Cancers". El Dr. Mora ja va rebre la Beca FERO Dr. Baselga per investigar sobre el sarcoma d'Ewing l'any 2009.  Aquesta beca, concedida per la Fundación FERO, reconeix projectes d'investigació traslacional d'alt impacte en oncologia.

El projecte, amb una durada de tres anys, se centra en identificar i aprofitar les vulnerabilitats moleculars dels diferents estats cel·lulars dels tumors pediàtrics, amb l'objectiu de dissenyar noves estratègies terapèutiques més específiques i menys agressives per als infants amb càncer.

"El càncer pediàtric és la principal causa de mortalitat per malaltia en infants dels països desenvolupats. A diferència dels tumors en adults, els càncers en infants deriven de fallades en les rutes del desenvolupament embrionari i presenten poques mutacions, fet que dificulta aplicar-hi teràpies dirigides", explica el Dr. Mora.

El projecte s'enfocarà inicialment en el rabdomiosarcoma (RMS), el sarcoma de parts toves més freqüent en nens i adolescents, que s'origina per un bloqueig en la diferenciació muscular. L'equip del Dr. Mora investigarà el paper de la proteïna PRKG1 com a possible biomarcador capaç de determinar l'"estat cel·lular" del tumor, i explorarà l'ús d'un fàrmac inhibidor d'AKT per restablir la diferenciació cel·lular i frenar el creixement tumoral.

De fet, en aquest moment la Dra. Estela Prada, investigadora del grup de recerca Sarcomes i Neuroblastoma de l'IRSJD liderat pel Dr. Jaume Mora, ha publicat com a primera autora l'estudi "PRKG1 hinders myogenic differentiation and predicts response to AKT inhibitor Ipatasertib in Rhabdomyosarcoma" a la revista científica Nature Communications, en el que es demostra per primera vegada l'eficàcia del fàrmac inhibidor d'AKT en models preclínics desenvolupats a partir de mostres de pacients amb rabdomiosarcoma de l'Hospital Sant Joan de Déu (HSJD). Tanmateix, encara queden molts reptes per davant, entre els quals poder avaluar aquest mateix fàrmac en un assaig clínic que permeti conèixer la seva efectivitat real en pacients pediàtrics. Ara, gràcies al finançament rebut per part de la IV Beca FERO Dr. Baselga, així com de la col·laboració de la farmacèutica responsable del fàrmac inhibidor d'AKT i de la xarxa internacional Beat Childhood Cancer aquesta segona fase del projecte seguirà endavant amb la voluntat de posar les bases del primer assaig clínic guiat per PRKG1 en rabdomiosarcoma.

"Integrant el perfil molecular, la farmacologia funcional i les plataformes de pacients, volem redefinir la teràpia del RMS i establir un model replicable per a altres càncers pediàtrics", conclou el Dr. Mora.

Sobre la Beca FERO Dr. Baselga

La Beca FERO Dr. Baselga, creada en homenatge al Dr. Josep Baselga, reconeix projectes que impulsen la investigació oncològica traslacional i promouen el vincle entre la recerca bàsica i la clínica. En aquesta quarta edició, la beca continua el llegat del Dr. Baselga recolzant projectes que contribueixin a millorar el pronòstic i la qualitat de vida dels pacients amb càncer.